Transforming Spinal Muscular Atrophy: From Pivotal Trials to Real-World Evidence and Future Therapeutic Frontiers in Types 1 and 2

Spinal muscular atrophy (SMA) is a rare, autosomal recessive neuromuscular disorder and a leading genetic cause of infant mortality. The past decade has witnessed a paradigm shift in SMA management with the advent of disease-modifying drugs (DMDs). This narrative review aims to (i) summarize pivotal...

وصف كامل

التفاصيل البيبلوغرافية
الحاوية / القاعدة:Biomedicines
المؤلفون الرئيسيون: Andrej Belančić, Patrick Castillo Eustaquio, Elvira Meni Maria Gkrinia, Valentino Rački, Kristina Pilipović, Dinko Vitezić
التنسيق: مقال
اللغة:الإنجليزية
منشور في: MDPI AG 2025-08-01
الموضوعات:
spinal muscular atrophy
SMA
disease-modifying drugs
nusinersen
risdiplam
onasemnogene abeparvovec
الوصول للمادة أونلاين:https://www.mdpi.com/2227-9059/13/8/1939

الانترنت

https://www.mdpi.com/2227-9059/13/8/1939

مواد مشابهة