Preliminary insights into RNA in CSF of pediatric SMA patients after 6 months of nusinersen

Abstract Background Spinal muscular atrophy (SMA) is a rare autosomal-recessive neurodegenerative disorder caused by mutations in survival motor neuron 1 (SMN1) gene, and consequent loss of function of SMN protein, which results in progressive loss of lower motor neurons, and muscular wasting. Antis...

وصف كامل

التفاصيل البيبلوغرافية

الحاوية / القاعدة:	Biology Direct
المؤلفون الرئيسيون:	M. Garofalo, S. Bonanno, S. Marcuzzo, C. Pandini, E. Scarian, F. Dragoni, R. Di Gerlando, M. Bordoni, S. Parravicini, C. Gellera, R. Masson, C. Dosi, R. Zanin, O. Pansarasa, C. Cereda, A. Berardinelli, S. Gagliardi
التنسيق:	مقال
اللغة:	الإنجليزية
منشور في:	BMC 2023-09-01
الموضوعات:	Spinal muscular atrophy Nusinersen Cell-free RNA Transcriptomics
الوصول للمادة أونلاين:	https://doi.org/10.1186/s13062-023-00413-6