| Summary: | Resumo: A miocardiopatia hipertrófica é uma doença cardíaca hereditária e uma causa major de insuficiência cardíaca e morte súbita. Apesar de descrita há mais de 50 anos, a miocardiopatia hipertrófica sarcomérica ainda não apresenta uma terapêutica farmacológica especifica de doença: os fármacos utilizados por rotina oferecem alívio sintomático mas não previnem ou revertem o fenótipo característico. Os avanços no conhecimento relativo à genética e fisiopatologia da miocardiopatia hipertrófica permitiram, recentemente, descobrir e estudar novas abordagens genéticas e farmacológicas que, ao influenciar diferentes vias envolvidas nesta doença, têm o potencial de funcionar como terapêuticas modificadoras. Estas novas e promissoras terapêuticas são o foco desta revisão. Abstract: Hypertrophic cardiomyopathy is an inherited cardiac disease and a major cause of heart failure and sudden death. Even though it was described more than 50 years ago, sarcomeric hypertrophic cardiomyopathy still lacks a disease‐specific treatment. The drugs routinely used alleviate symptoms but do not prevent or revert the phenotype. With recent advances in the knowledge about the genetics and pathophysiology of hypertrophic cardiomyopathy, new genetic and pharmacological approaches have been recently discovered and studied that, by influencing different pathways involved in this disease, have the potential to function as disease‐modifying therapies. These promising new pharmacological and genetic therapies will be the focus of this review.
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