Rare and complicated forms of infantile hemangiomas: new therapeutic outlooks

• Main Author: Giacomini, Federica <1980>
• Other Authors: Patrizi, Annalisa
• Format: Doctoral Thesis
• Language: en
• Published: Alma Mater Studiorum - Università di Bologna 2013
• Subjects: MED/35 Malattie cutanee e veneree
• Online Access: http://amsdottorato.unibo.it/5319/

Infantile hemangiomas (IHs) are the most common benign neoplastic pathology of childhood; their natural history generally involves three phases: after the onset, which usually occurs in the first weeks of life, there is the proliferation phase where the IH reaches its maximum development and it is followed by the spontaneous involution which leads to the IH regression. The duration and the extent of these phases may vary widely even though in most of the cases the involution process begins around twelve months of life and the regression, complete or partial, is completed around seventh-ninth year of life. The majority of the IHs does not require any treatment. However, 10%-20% is likely to develop serious complications, functional impairments or aesthetic alterations and entail a timely treatment. Although there is no treatment protocol currently shared, therapies usually used in cases with a complication risk consist in: systemic or intralesional steroids as a first choice; interferon α, vincristine and/or bleomicin as second or third choice and/or surgical treatment. Propranolol, a non-selective beta-blocker, has been used for cardiovascular diseases even in childhood for decades. Since 2008 it has been widely used in the IHs treatment, although it is still "off-label". In literature there are hundreds of cases and some clinical studies that show the effectiveness and safety of this drug for this indication. Thanks to a multidisciplinary team (Dermatologists, Cardiologists, Paediatricians, and Radiologists) of S. Orsola-Malpighi Hospital, a clinical study, which has been previously approved by the ethics committee, is carried out in order to evaluate the efficacy and safety of systemic propranolol in the treatment of IHs in paediatric age. At the end of 2012, 78 patients underwent this treatment: the results we have obtained so far show a good efficacy and safety profile in agreement with the data provided by the literature. === Gli emangiomi infantili (EI) sono la più comune patologia neoplastica benigna dell’infanzia; la loro storia naturale prevede in genere tre fasi: dopo l’insorgenza, che avviene di solito nelle prime settimane di vita, si ha la fase di proliferazione, in cui l’EI raggiunge il suo massimo sviluppo, seguita dall’involuzione spontanea che porta alla regressione dell’EI. La durata e l’entità di queste fasi possono variare molto, anche se nella maggior parte dei casi l’involuzione inizia attorno ai dodici mesi di vita e la regressione, che può essere completa o parziale, si completa attorno al settimo-nono anno di vita. La maggior parte degli EI, pertanto, non necessita di trattamento, tuttavia, il 10%-20% è a rischio di sviluppare a gravi complicanze o creare alterazioni funzionali o di rilevanza estetica, conseguentemente richiede una terapia tempestiva. Pur non essendoci un protocollo terapeutico attualmente condiviso, le terapie tradizionalmente utilizzate nei casi a rischio complicazione, consistono negli steroidi sistemici o intralesionali come prima scelta, nell’interferone α, vincristina e/o bleomicina come seconda o terza scelta e nel trattamento chirurgico ove sede e dimensioni lo consentano. Dal 2008 il propranololo, beta bloccante non selettivo, già da decenni utilizzato per patologie cardiovascolari anche nell’infanzia, è ampiamente utilizzato nel trattamento degli EI, pur essendo tuttora “fuori indicazione”. In letteratura sono riportati centinaia di casi trattati ed anche alcuni studi clinici, che dimostrano l’efficacia e la sicurezza di questo farmaco per questa indicazione. Grazie ad un team multidisciplinare (dermatologi, cardiologi, pediatri e radiologi) all’interno del Policlinico S.Orsola-Malpighi viene condotto uno studio clinico, approvato dal comitato etico, per valutare l’efficacia e la sicurezza del propranololo sistemico nel trattamento degli EI in età pediatrica. Alla fine del 2012, 78 pazienti sono stati sottoposti a tale terapia: i risultati ottenuti finora mostrano ottima efficacia e profilo di sicurezza in accordo con i dati della letteratura internazionale.