Evaluation de trois approches de thérapie génique pour le traitement des dysferlinopathies : miniprotéine, compensation et trans-épissage
Les dysferlinopathies sont des maladies musculaires dues à une déficience en protéine dysferline, codée par le gène DYSF. Dans ce travail de thèse, trois approches thérapeutiques ont été évaluées pour ces pathologies, sur des modèles cellulaires et murins. Un variant transcriptionnel court de la dys...
| Main Author: | |
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| Other Authors: | |
| Language: | fr |
| Published: |
2012
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| Online Access: | http://www.theses.fr/2012EVRY0035/document |