Towards Trans-Splicing Gene Therapy for HD : Intronic Targets Identification in the Huntingtin Gene
La maladie de Huntington (MH) est une maladie autosomale dominante causée par une expansion de la répétition CAG codant pour une expansion de la polyglutamine dans le premier exon du gène Huntingtine (HTT). Ce gène code pour une protéine ubiquitaire dont la mutation entraine de graves symptômes mote...
| Main Author: | |
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| Other Authors: | |
| Language: | en |
| Published: |
2018
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| Online Access: | http://www.theses.fr/2018SACLS054 |