Exon skipping as a therapeutic strategy in dysferlinopathy
Les dysferlinopathies sont des dystrophies musculaires qui se manifestent par la dystrophie musculaire des ceintures de type 2B (LGMD2B) ou la myopathie de Miyoshi (MM). Elles sont causées par des mutations dans le gène dysferline. La dysferline est une protéine membranaire exprimée dans le muscle s...
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| Language: | fr |
| Published: |
2018
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| Online Access: | http://www.theses.fr/2018SACLV007 |